الف – ژن درمانی در هموفیلی – ژن درمانی که از آرزوی های بزرگ جامعه هموفیلی جهان بوده است سالهاست که گام به گام به عملی شدن نزدیک می شود. امروز یکی از جذابترین تحقیقات در این حوزه را ژن درمانی در هموفیلی به خود اختصاص داده است. این تحقیقات در گام اول تغییر وضعیت بیمار از وضعیت شدید به خفیف هدف گذاری شده بود که طی ۵ سال اخیر با موفقیت توام بود و راه برای مرحله آزمایش انسانی باز گردیدده است . طی دوسال گذشته گزارش هایی از روش های نوین که اساسا جایگزین نمودن ژن سالم به جای ژن معیوب را هدف قرار داده است منتشر گردیده که بسیار امیدوار کننده است. ژن درمانی گام به گام پیشرفت می کند و موجی از امیدواری را برای جامعه هموفیلی به ارمغان می آورد . آیا این روش می تواند تغییر بزرگی را در شرایط زندگی نسل فعلی هموفیلی ها ایجاد نماید ؟ سوالی است که پاسخ به آن ساده نیست ، اما شتاب پیشرفت علم در این حوزه ها می تواند بد بین ترین بیماران را به آینده ای روشن امیدوار نماید . کانون هموفیلی ایران در برنامه علمی به مناسبت روز جهانی هموفیلی میهماندار دانشمند بزرگی به نام پروفسور ادوارد تادنهام خواهد بود که به عنوان یکی از اعضای کاشف ژن فاکتور ۸ و مدیر یک پروژه ژن درمانی در کشور انگلستان می تواند اطلاعات به روزی در این حوزه را دراختیار علاقه مندان قرار دهد. کانون هموفیلی امیدوار است در همایش گرامیداشت روز جهانی هموفیلی امکان اطلاع رسانی در حوزه ژن درمانی را برای بیماران نیز فراهم نماید.
ب- مهار کننده ها و آنتی بادی ها – روز گاری بزرگترین چالش فراروی بیماران هموفیلی سلامت فرآورده های خونی تهیه شده از پلاسما بود. موج ایدز و هپاتیت C ضربات مهلکی بر پیکره نحیف هموفیلی ها وارد آورد. سالهاست این چالش بزرگ در سایه پیشرفت علم و تکنولوژی رنگ باخته است. با ابداع انواع روش های ویروس زدایی مدرن بیش از ۳۵ سال است در جهاان و نزدیک به ۱۵ سال است در ایران این تهدید از مدار ذهنی دانشمندان و بیماران دور گردانده است . البته هر از چند گاهی بیماری های ویروسی جدیدی که شناخته می شوند نگرانی های بزرگی را به وجود می اورند اما تا کنون در سایه پیشرفت تکنولوژی و تغییر شیوه های جمع آوری خون این مشکلات مهار گردیده اند. در ایران نیز امسال سازمان انتقال خون ایران خبر مسرت بخش تامین خون را از اهداکنندگان مستمر را منتشر کرد. بر اساس این خبرمهم عملا اهداکنندگانی که یکبار در سال خون می دهند در سال ۱۳۹۵ یا از چرخه اهدا کنندگان یا خارج می شوند و یا با دوبار اهدا خون در سال به صف اهدا کنندگان مستمر خون خواهند پیوست.
چالش بزرگ این دوران، فرا روی بیماران هموفیلی ظهور انواع مهار کننده ها و آنتی بادی هاست . موج بزرگی از مطالعات و تحقیات دانشمندان و مراکز مرتبط با حوزه هموفیلی به این موضوع اختصاص دارد . دلایل ظهور مهار کنندها از دالایل ارثی گرفته تا تعدد مصرف منابع پلاسمایی از نقاط مختلف جهان و یا خونریزی ها مکرر که به مصرف گسترده این دارو ها منتهی می شوند همه و همه با دقت توسط کارشناسان بررسی می شود. تولید و مصرف دارو های نو ترکیب و عملا تغییر دارو های بیماران از پلاسمایی به نو ترکیب نیز از عوامل ظهور مهار کننده ها ارزیابی گردیده است و آنتی بادی ها هم شانه به شانه مهار کننده چالش های مهمی را فرا روی درمان بیماران به وجود آورده اند که منشاء مطالعات گوناگون است. در حالیکه دانشمندان بخش مهمی از انرژی خود را معطوف به درمان انواع مهار کننده ها می نمایند تولید کنندگان دارو های نو ترکیب نیز با تولید دارو هایی که سازگاری بیشتری با بدن انسان دارند تلاش می نمایند آن بخشی از افزایش آمار ظهور مهار کننده را که به این دارو ها نسبت داده می شود کاهش دهند و تولید دارو های نو ترکیب نسل چهارم انعکاسی از تلاشی بزرگ است که ۴ نسل دارو سازی است .
ج – تولید گسترده دارو های نوترکیب برای انواع اختلالات انعقادی – بی تردید در گام اول محصولات نوترکیب در برابر تهدیدات دارو های پلاسمایی به سادگی انتخاب شدند. رویکرد مشتاقانه بیماران در کشور های اروپایی و آمریکایی به سوی این دارو ها در سایه بزرگترین خصوصیت این دارو ها یعنی ایمن بودن شکل گرفت . تولید دارو های نوترکیب راه را برای دسترسی بیشتر بیماران به دارو در جهان گشود . تا ده سال پیش به علت محدود بودن منابع پلاسمایی گرانقیمت ۷۵ درصد از دارو هایی بیماران هموفیلی در کشور های آمریکایی و اروپایی مصرف می شد و بقیه سهم سایر کشور ها بود .علم بیو تکنولوژی با توجه به امکان تولید وسیع و بی نیازی به پالایشگاه های بزرگ و مسیر دشوار جمع آوری خون به سوی تولید بیشتر و رقابت در کاهش قیمت می رود. در ایران نیز دانشمندان ایرانی توانستند اولین داروی نو ترکیب ایرانی را تولید کنند . تولید فاکتور هفت نو ترکیب با نام آریو سون ایران را به مقام دومین تولید کننده فاکتور ۷ در جهان رساند و گذشته از میلیون ها دلار صرفه جویی ارزی ، صنعتی را در ایران پایه گذاری نمود که شانه به رقیای خارجی می ساید. امسال در آستانه روز جهانی هموفیلی فاکتور ۸ نو ترکیب به بازار دارویی ایران وارد می شود. شرکت سامان دارو تولید این فاکتور را آغاز نموده است . امیدواریم این محصول ایرانی مانند اولی با موفقیت وارد بازار شود. وجود چنین تولید کننده ای در بازار دارویی ایران آنهم برای فاکتور ۸ می تواند منشا تحولات بزرگی در تغیر شیوه درمان بیماران گردد. بی تردید تولید کنندگان ایرانی در این حوزه فقط با بالا بردن استاندارد ها و نزدیک نمون تولیدات خود به استاندارد های جهانی می توانند در بازار دارویی کشور موفق شوند. استفاده هوشمندانه از فرصت به وجود امده در کشور در چارچوب اقتصاد مقاومتی می تواند این شرکت ها موفق نماید. در حالیکه کشور های همسایه در شروط خود برای واردات دارو به اخذ تاییدهای بین المللی اصرار دارند ، تولید کنندگان داروی ایرانی نیز می بایست خود را به شرایط اخذ این استاندارد ها نزدیک نمایند.
فاکتور ۸ ایرانی در شرایطی به بازار دارویی کشور وارد می شود که نسل چهارم دارو های نو ترکیب در جهان تولید گردیده است. لذا ارتقاء کیفیت تولید می بایست در راس سیاست های این شرکت در ایران قرار گیرد. تلاش تولیدکنندگان دارو های نو ترکیب برای تولید دارو هایی با طول عمر بالا آنقدر شتاب دارد که بازار انتظار دارو هایی با طول عمر ۲۴ ساعت و ۷۲ ساعت را می کشد. فدراسیون جهانی هموفیلی در واکنش به این شتاب تولیدکنندگان دارو های نو ترکیب با نیم عمر بالا سال گذشته هشدار داده است شرکت ها در تغییر ساختار دارو ها مواظب ظهور مهار کننده باشند. باور کنیم این شتاب جدی است و در ده سال آینده شاهد تعیرات کیفی در درمان هموفیلی ها خواهیم بود. جشمهایتان را ببندید و فکر کنید ، بیمار هموفیلی شدید ماهی یکبار پیشگیرانه ( پروفیلاکسی ) فاکتور تزریق نماید . دور نیست، آنروز البته اگر ژن درمانی پیشی نگیرد.